CRISPR помогает восстановить функции клеток при синдроме Дауна
Учёные из Университета Миэ под руководством доктора Рётаро Хасидзумэ впервые использовали систему редактирования генов CRISPR-Cas9 для удаления лишней хромосомы в клетках.
Эксперименты проводились на стволовых клетках, выращенных в лаборатории. Удаление третьей копии 21-й хромосомы частично восстановило нормальные функции клеток. Метод продемонстрировал эффективность в 37,5% случаев, при этом нормализовались основные показатели экспрессии генов, скорость деления клеток и уровень антиоксидантной активности.
Синдром Дауна вызван трисомией 21 — наличием у человека 47 хромосом вместо стандартных 46. Заболеваемость составляет примерно 1 на 700 новорождённых. После удаления лишней хромосомы активировались гены, связанные с развитием нервной системы, и подавились метаболические гены, что улучшило биологические функции клеток и снизило количество вредных активных форм кислорода.
Ранее подобные вмешательства считались практически невозможными из-за высокой сложности их реализации. Новый подход открывает путь к изучению генетических нарушений на клеточном уровне и потенциально к разработке методов предотвращения осложнений при синдроме Дауна.
Учёные подчёркивают, что до клинического применения ещё далеко, и метод требует дальнейшей доработки для безопасного использования в медицине. Цель проекта — не устранение синдрома Дауна как социального явления, а изучение того, как редактирование генома может смягчить биологические проявления трисомии 21. Результаты исследования опубликованы в журнале PNAS Nexus.
Эксперименты проводились на стволовых клетках, выращенных в лаборатории. Удаление третьей копии 21-й хромосомы частично восстановило нормальные функции клеток. Метод продемонстрировал эффективность в 37,5% случаев, при этом нормализовались основные показатели экспрессии генов, скорость деления клеток и уровень антиоксидантной активности.
Синдром Дауна вызван трисомией 21 — наличием у человека 47 хромосом вместо стандартных 46. Заболеваемость составляет примерно 1 на 700 новорождённых. После удаления лишней хромосомы активировались гены, связанные с развитием нервной системы, и подавились метаболические гены, что улучшило биологические функции клеток и снизило количество вредных активных форм кислорода.
Ранее подобные вмешательства считались практически невозможными из-за высокой сложности их реализации. Новый подход открывает путь к изучению генетических нарушений на клеточном уровне и потенциально к разработке методов предотвращения осложнений при синдроме Дауна.
Учёные подчёркивают, что до клинического применения ещё далеко, и метод требует дальнейшей доработки для безопасного использования в медицине. Цель проекта — не устранение синдрома Дауна как социального явления, а изучение того, как редактирование генома может смягчить биологические проявления трисомии 21. Результаты исследования опубликованы в журнале PNAS Nexus.
Читайте также:
Ctrl
Enter
Заметили ошЫбку
Выделите текст и нажмите Ctrl+EnterЧитайте также:
.jpg)
