Новая генная терапия замедляет развитие болезни Гентингтона
Европейским учёным впервые удалось остановить прогрессирование болезни Гентингтона с помощью генной терапии, сообщает компания uniQure, представившая результаты клинических испытаний. Новый метод обещает пациентам с хореей годы здоровой жизни.
Болезнь Гентингтона, передающаяся по наследству, поражает мозг, вызывая неконтролируемые движения, такие как гримасы и жестикуляция. Люди с этим заболеванием также испытывают трудности с поддержанием равновесия и имеют неустойчивую походку из-за повреждения области мозга, отвечающей за контроль мышц. Прогноз неблагоприятный: в среднем летальный исход наступает через 10–13 лет после проявления симптомов.
Ранее лечение ограничивалось лишь облегчением проявлений болезни и ранней диагностикой. Теперь специалисты uniQure применили препарат AMT-130, состоящий из вектора и микроРНК, которая распознаёт белок гентингтин и снижает его концентрацию.
В I и II фазах исследований в США участвовали 26 пациентов с недавно диагностированной болезнью. Через МРТ-контролируемую операцию препарат вводили в полосатое тело мозга в высокой или низкой дозе. За состоянием пациентов наблюдали пять лет, сравнивая прогрессирование симптомов с контрольной группой. Результаты показали, что терапия способна замедлять или останавливать развитие заболевания, открывая новую эру в лечении наследственных нейродегенеративных болезней.
Болезнь Гентингтона, передающаяся по наследству, поражает мозг, вызывая неконтролируемые движения, такие как гримасы и жестикуляция. Люди с этим заболеванием также испытывают трудности с поддержанием равновесия и имеют неустойчивую походку из-за повреждения области мозга, отвечающей за контроль мышц. Прогноз неблагоприятный: в среднем летальный исход наступает через 10–13 лет после проявления симптомов.
Ранее лечение ограничивалось лишь облегчением проявлений болезни и ранней диагностикой. Теперь специалисты uniQure применили препарат AMT-130, состоящий из вектора и микроРНК, которая распознаёт белок гентингтин и снижает его концентрацию.
В I и II фазах исследований в США участвовали 26 пациентов с недавно диагностированной болезнью. Через МРТ-контролируемую операцию препарат вводили в полосатое тело мозга в высокой или низкой дозе. За состоянием пациентов наблюдали пять лет, сравнивая прогрессирование симптомов с контрольной группой. Результаты показали, что терапия способна замедлять или останавливать развитие заболевания, открывая новую эру в лечении наследственных нейродегенеративных болезней.
Читайте также:
Ctrl
Enter
Заметили ошЫбку
Выделите текст и нажмите Ctrl+EnterЧитайте также:
.jpg)
