Российские ученые нашли способ вернуть зрение при наследственных болезнях

Учёные направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» разработали методику, способную открыть новые возможности в отечественной генной терапии наследственных заболеваний глаз. Ранее многие из этих патологий считались неизлечимыми из-за сложности доставки крупных генов.

Исследователи использовали механизм белкового сплайсинга — естественный процесс, при котором особые молекулы («интеины») соединяют две половины белка в единую функциональную молекулу. Благодаря этому удалось «собирать» крупные терапевтические белки внутри клеток. Такой подход позволяет точечно вводить в сетчатку глаз препарат с нормальным геном, восстанавливая утраченные из-за мутации функции.

«Мы продемонстрировали, что технология одинаково эффективно действует в клетках человека и мыши. Это открывает возможности для заместительной терапии и доставки генов, которые ранее считались слишком крупными. Сейчас мы проверяем биологическую безопасность и терапевтическую эффективность прототипа препарата in vivo. При успешных результатах на этой основе можно будет создавать новые препараты для лечения ретинопатий и множества других наследственных болезней», — сообщил «Известиям» младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины, выпускник первого набора аспирантуры по специальности «Молекулярная биология» Университета «Сириус» Андрей Бровин.

Технология уже была применена для создания прототипа препарата против болезни Штаргардта — одной из самых распространённых форм наследственной макулярной дегенерации.

Читайте также: