FDA США одобрила фолиновую кислоту для лечения редкого мозгового заболевания у детей с аутизмом

FDA США готовится утвердить фолиновую кислоту для лечения редкого мозгового заболевания, связанного с аутизмом. Фолиновая кислота, или лейковорин, — синтетическая форма витамина B9, необходимого для роста клеток и синтеза ДНК. Препарат уже используется при беременности для профилактики врожденных дефектов и для снижения побочных эффектов химиотерапии.

За последние двадцать лет фолиновую кислоту начали применять при церебральном дефиците фолиевой кислоты (ЦДФК), при котором мозг не получает достаточного количества витамина, что вызывает неврологические нарушения. Одобрение FDA позволит официально назначать препарат детям с ЦДФК, а не использовать его вне показаний.

ЦДФК часто сопровождается задержкой речи и проблемами моторики, напоминающими признаки аутистического спектра. У многих детей с этим заболеванием выявляют аутоантитела к рецепторам фолиевой кислоты (FRAA), препятствующие её поступлению в мозг. У детей с аутизмом такие антитела встречаются примерно в 19 раз чаще, чем у сверстников с нормальным развитием.

Исследования показали, что лейковорин может улучшать речь и поведение у детей с аутизмом, особенно при мутациях гена FRAA. Препарат обеспечивает мозг активной формой фолата, обходя сбои в обычной транспортной системе витамина. Лечение не является средством от аутизма, но может облегчить некоторые симптомы.

FDA изучает данные исследований и медицинские отчеты за 2009–2024 годы, что ускоряет доступ к терапии для нуждающихся детей. Специалисты предупреждают о возможных взаимодействиях с противосудорожными препаратами и необходимости контроля дозировки. Повышение спроса на лейковорин также может затронуть пациентов, использующих его при онкологических заболеваниях.

Фолиновая кислота способна помочь детям с нарушениями транспортной функции фолата и потенциально некоторым детям с аутизмом, но точные схемы терапии требуют дополнительных исследований.

Читайте также: