Генная терапия для лечения избытка холестерина прошла первую фазу клинических испытаний

Китайские исследователи завершили первую фазу клинических испытаний новой генной терапии, направленной на лечение семейной гиперхолестеринемии — заболевания, при котором в крови накапливается чрезмерное количество жиров. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine.


Экспериментальная терапия была протестирована на шести добровольцах в возрасте от 34 до 62 лет. Как отмечают учёные, лечение не вызвало серьёзных побочных эффектов. При этом наблюдалось значительное снижение активности фермента PCSK9 и уровня липопротеинов низкой плотности, ответственных за образование «плохого» холестерина.

Разработка принадлежит группе под руководством профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун. Метод основан на ферменте бактерии Hafnia paralvei, который природно изменяет вирусную РНК для её нейтрализации. Учёные модифицировали фермент так, чтобы он мог точечно редактировать человеческую ДНК.

Молекулы фермента доставлялись в клетки печени с помощью жировых наночастиц, содержащих РНК-шаблоны мутантного гена PCSK9. Эти шаблоны направляли фермент на одну из копий гена, эффективно «выключая» её и уменьшая выработку холестерина.

После шести месяцев наблюдений у участников терапии активность PCSK9 снизилась на 74%, а концентрация холестерина в крови упала на 52%. Учёные подчёркивают, что результаты открывают путь для проведения второй фазы испытаний на большем числе добровольцев с целью оценки эффективности лечения.

Читайте также: