Ученые нашли способ «растворять» центры роста раковых клеток
Американские биологи создали новый метод генной терапии, способный исправлять сразу несколько мутаций, вызывающих наследственные болезни. Исследование, опубликованное в Nature Biotechnology, впервые показало эффективность метода у позвоночных — на примере рыбок данио-рерио с мутациями, провоцирующими сколиоз.
В основе технологии лежат ретроны — фрагменты бактериальной ДНК, защищающие микроорганизмы от вирусов. Ранее их использовали в опытах на клетках млекопитающих, но эффективность была крайне низкой — лишь 1,5% клеток получали исправленный геном. В новой версии показатель вырос до 30%, и авторы исследования отмечают возможность дальнейшего повышения эффективности.
Главное преимущество метода — универсальность. В отличие от CRISPR/Cas9, он способен заменять сразу большие участки дефектной ДНК на здоровые копии. Это позволяет одной методике охватывать пациентов с разными комбинациями мутаций.
«Существующие подходы исправляют одну или две мутации, оставляя многих пациентов без терапии. Мы хотим создать инструмент, который поможет гораздо большему числу людей с редкими вариантами мутаций», — пояснил соавтор работы, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.
Сейчас команда исследователей планирует использовать метод для лечения муковисцидоза — генетического заболевания, при котором мутации в гене CFTR нарушают работу дыхательных путей.
В основе технологии лежат ретроны — фрагменты бактериальной ДНК, защищающие микроорганизмы от вирусов. Ранее их использовали в опытах на клетках млекопитающих, но эффективность была крайне низкой — лишь 1,5% клеток получали исправленный геном. В новой версии показатель вырос до 30%, и авторы исследования отмечают возможность дальнейшего повышения эффективности.
Главное преимущество метода — универсальность. В отличие от CRISPR/Cas9, он способен заменять сразу большие участки дефектной ДНК на здоровые копии. Это позволяет одной методике охватывать пациентов с разными комбинациями мутаций.
«Существующие подходы исправляют одну или две мутации, оставляя многих пациентов без терапии. Мы хотим создать инструмент, который поможет гораздо большему числу людей с редкими вариантами мутаций», — пояснил соавтор работы, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.
Сейчас команда исследователей планирует использовать метод для лечения муковисцидоза — генетического заболевания, при котором мутации в гене CFTR нарушают работу дыхательных путей.
Читайте также:
Ctrl
Enter
Заметили ошЫбку
Выделите текст и нажмите Ctrl+EnterЧитайте также:
.jpg)
