Разработан новый метод лечения многих наследственных заболеваний
Американские ученые создали метод генной терапии для одновременного исправления множества наследственных мутаций. Технология демонстрирует высокую точность и впервые показала возможность устранения патогенных изменений ДНК у позвоночных — на примере рыбок данио-рерио с мутациями, приводящими к сколиозу. Исследование опубликовано в Nature Biotechnology (NB).
Основой подхода стали ретроны — фрагменты бактериальной ДНК, защищающие микробы от вирусов. Ранее применение ретронов в опытах на клетках млекопитающих имело низкую эффективность: исправленный участок генома получали лишь 1,5% клеток. Усовершенствованная версия метода увеличила этот показатель до 30%, причем авторы считают возможным дальнейшее повышение эффективности.
Технология универсальна — в отличие от таких подходов, как CRISPR/Cas9, она позволяет заменять целые участки дефектной ДНК на здоровые копии. Это означает, что одно решение может подходить многим пациентам с разными комбинациями мутаций.
«Большинство существующих методов нацелены на одну-две мутации, оставляя многих пациентов без терапии. Наша цель — создать инструмент, помогающий большему числу людей с редкими вариантами мутаций», — пояснил соавтор работы, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.
В настоящее время коллектив работает над адаптацией метода для лечения муковисцидоза. Это генетическое заболевание связано с мутациями в гене CFTR, нарушающими функцию дыхательных путей.
Основой подхода стали ретроны — фрагменты бактериальной ДНК, защищающие микробы от вирусов. Ранее применение ретронов в опытах на клетках млекопитающих имело низкую эффективность: исправленный участок генома получали лишь 1,5% клеток. Усовершенствованная версия метода увеличила этот показатель до 30%, причем авторы считают возможным дальнейшее повышение эффективности.
Технология универсальна — в отличие от таких подходов, как CRISPR/Cas9, она позволяет заменять целые участки дефектной ДНК на здоровые копии. Это означает, что одно решение может подходить многим пациентам с разными комбинациями мутаций.
«Большинство существующих методов нацелены на одну-две мутации, оставляя многих пациентов без терапии. Наша цель — создать инструмент, помогающий большему числу людей с редкими вариантами мутаций», — пояснил соавтор работы, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.
В настоящее время коллектив работает над адаптацией метода для лечения муковисцидоза. Это генетическое заболевание связано с мутациями в гене CFTR, нарушающими функцию дыхательных путей.
Читайте также:
Ctrl
Enter
Заметили ошЫбку
Выделите текст и нажмите Ctrl+EnterЧитайте также:
.jpg)
